新华网昆明9月30日电(记者 岳冉冉)28日,云南省第一人民医院(下称:省一院)采用“超移植”技术治疗的重型地中海贫血(下称:地贫)患儿度过术后30天关键期。原本失去常规移植机会的11岁男孩小丁(化名),得以重获新生。
专家团队与小丁一家合影。省一院供图
小丁来自云南文山州,他出生6个月时,家人发现他总反复发烧,经诊断,小丁患有先天性重度地贫,家人带他到省外就医,靠定期输血治疗维持生命体征。
对于地贫患者,尤其是重型地贫患者来说,造血干细胞移植是目前可能根治的方法,但小丁与家人及很多亲友做了检查,都没有匹配成功,而小丁因长期输血治疗,已出现多器官铁沉积并发症,心肺功能出现损伤,就算有匹配对象,他也失去了开展常规异基因造血干细胞移植及基因治疗的条件。
眼看孩子身体越来越差,甚至走路膝盖都疼,小丁妈妈感到希望渺茫——重症地贫患儿如果无法及时开展造血干细胞移植,预期寿命可能只有20岁。
正当小丁一家陷入绝望时,2023年,省一院到文山州多地开展地贫防治义诊活动,家人带着小丁找到了医院中西医结合科主任胡芃,在了解病情后,胡芃立刻与多学科专家开展研讨,并与北京的国际骨髓移植专家艾辉胜教授团队取得联系。
在完善评估后,艾辉胜认为小丁适合开展其始创的“超移植”技术。该技术通过温和的免疫调控,实现供体干细胞稳定植入,同时规避了继发肿瘤、严重感染等传统移植风险。与传统造血干细胞移植相比,该技术核心在于“以更小伤害换更好疗效”。
经过一年的规范治疗后,小丁的情况达到移植条件,在艾辉胜教授团队全程指导下,省一院造血干细胞移植团队和中西医结合并发症防治团队帮助小丁顺利度过了预置处理、细胞输注及干细胞植入。
医生在为小丁治疗。省一院供图
术后,小丁的血红蛋白稳步回升,已脱离输血依赖,没有并发症发生,供体干细胞植入稳定,造血恢复良好。
“没想到真的可以不用输血治疗了,孩子还能回到校园,特别感谢所有医生和护士,他们给我们全家都带来了希望。”小丁妈妈说。
在为小丁庆祝移植“满月”的活动上,省一院院长侯建红表示,地贫是云南省高发的、严重的遗传性溶血性贫血病。省一院将肩负起推动全省地贫防控工作的责任,挽救更多地贫患儿的生命健康。(完)